2月25日,打完第三針諾西那生鈉注射液后,9歲的脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者笑笑(化名)從河南中醫(yī)藥大學第一附屬醫(yī)院出院了。
雖然打針很怕疼,但每次注射諾西那生鈉,笑笑卻格外期盼,“用完藥,哪怕能爬也好啊!”
帶給她希望的,是自今年1月1日起,被稱為“天價藥”的諾西那生鈉被納入醫(yī)保目錄。這一政策利好,讓罕見病SMA患兒及家長喜極而泣,笑笑便是首批享受該政策優(yōu)惠的一名患兒。
“SMA是一種罕見病,發(fā)病率在六千到一萬分之一,2歲以內(nèi)患兒死亡率比較高。”省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科學科主任王媛介紹,目前全國臨床積累的SMA患兒病例有2萬多例,這些年在省兒童醫(yī)院首診診斷的SMA患兒也只有幾十例。
統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示,2020年,河南有近一百萬新生兒,如果按萬分之一的發(fā)病率推算,我省每年就新增近百名SMA患者。
“起病越早的,病情越重。”省人民醫(yī)院醫(yī)學遺傳研究所所長廖世秀說,SMA是一種常染色體隱性遺傳性進行性運動神經(jīng)元病,屬于罕見病,發(fā)病率雖不高,但攜帶率很高。
“SMA致病基因攜帶者約占1/50,也就是說,平均每50個人中就有1人。這種致病基因攜帶者本人不發(fā)病,但當兩個攜帶者結(jié)婚后,其子女卻有25%的患病可能性。”廖世秀說。
當人生病時,最凄涼的景象是無藥可用,更令人絕望的是,有藥卻吃不起。
與SMA抗爭近9年,笑笑的媽媽婁女士把這兩種場景全體會了,“那種感覺,痛徹心扉。”
罕見病患者等藥的過程,時間是最大的敵人。
“最開始是無藥可治,等來了諾西那生鈉,卻因為價格太高根本用不起。”婁女士說。
省兒童醫(yī)院大內(nèi)科主任金志鵬說,諾西那生鈉被稱為SMA患兒的“救命藥”,它對SMA患兒尤其是前期輕癥具有很好療效,絕大部分患兒在注射后能得到一定程度緩解。但在納入醫(yī)保前,70萬元一針的價格,讓大部分家庭望而卻步。
2016年12月23日,諾西那生鈉注射液首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療藥物,隨后該藥物在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家和地區(qū)獲得批準用于治療SMA。
2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,并成為中國首個能治療SMA的藥物。
2021年12月3日,醫(yī)保談判結(jié)束,“諾西那生鈉注射液”以低于3.3萬元每針的價格成交,并被納入醫(yī)保。
王媛告訴記者,SMA患兒需要在注射諾西那生鈉的第14、28、63天再各注射一次,之后每4個月注射一次,一年需要用6支且需終身。
諾西那生鈉入醫(yī)保前一針約70萬元,納入醫(yī)保后降至3萬多元,再經(jīng)二次報銷后一支不到17000元。
“如果算一筆賬,相當于花一年的錢,用上十年的藥。”婁女士說,這個藥剛進入中國時,雖然藥企給了優(yōu)惠政策,一年平均下來也需要108萬元,她從來沒奢望過能用上藥,現(xiàn)在降價到一年不到10萬元,相當于直降九成。
記者到省婦幼保健院、省兒童醫(yī)院、河南中醫(yī)藥大學第一附屬醫(yī)院等醫(yī)院探訪發(fā)現(xiàn),自諾西那生鈉入醫(yī)保后,注射治療正在有序展開。據(jù)不完全統(tǒng)計,截至2月27日,河南共有88例脊髓性肌萎縮癥患者享受到該項醫(yī)保福利。
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